WSR075-Multizentrische konfirmatorische präklinische Studien: Brücke zwischen Labor und Klinik - Interview mit Dr. Lars Riecken

In dieser Episode ist Bernd Rupp zu Gast am Leibniz-Institut für Alternsforschung – Fritz-Lipmann-Institut e.V. (FLI) (leibniz-fli.de) und spricht mit Dr. Lars Björn Riecken. Lars ist Studien Monitor in der Gruppe von Prof. Dr. Helen Morrison (leibniz-fli.de/de/forschung/forschungsgruppen/…) und managed dort präklinische Studien.

wirkstoffradio.de/wp-content/uploads/2024/03/R… Dr. Lars Björn Riecken; Quelle: Wirkstoffradio.

Am Anfang des Gesprächs erläutert Lars Bernd den Begriff einer präklinischen Studie sowie ihre Rolle im Forschungsprozess zur Entwicklung von Therapien für Patienten. Lars unterscheidet dabei zwischen Grundlagenforschung und klinischer Forschung und zeigt, dass präklinische Forschungsbemühungen sich zwischen diesen beiden Gebieten befinden.

Lars und Bernd diskutieren auch das Konzept des „Valley of Death“ in der translationalen Forschung, welches die Herausforderungen und Risiken beschreibt, die bei der Translation von Erkenntnissen aus der Grundlagenforschung in klinische Anwendungen auftreten können. Im Gespräch betonen beide die Notwendigkeit einer effektiven Brücke zwischen präklinischer und klinischer Forschung, um diese Lücke zu überwinden und innovative Therapien erfolgreich auf den Markt zu bringen.

Um das Verständnis zu vertiefen, beschreibt Lars den Aufbau einer präklinischen Studie anhand eines Beispiels: einer multizentrischen konfirmatorischen Studie zur Neurofibromatose Typ 2, die er am FLI betreut. Diese Krankheit betrifft das Nervensystem und führt zur Bildung von Tumoren an den Nerven.

(Im Podcast gibt es Kapitelmarken, die den Zwischenüberschriften hier im Text entsprechen, so dass es einfacher ist, bestimmte Teile erneut zu hören. Nicht jede Kapitelmarke hat eine Zwischenüberschrift, manchmal fassen wir mehrere Kapitel zusammen.)

Präklinische Forschung und Studien

•

• Präklinik (de.wikipedia.org/wiki/Pr%C3%A4klinik) – Wikipedia Artikel

• Präklinische_Forschung (flexikon.doccheck.com/de/Pr%C3%A4klinische_For…) – DocCheck Flexikon

• de.wikipedia.org/wiki/Grundlagenforschung – Wikipedia Artikel

• de.wikipedia.org/wiki/Hypothese – Wikipedia Artikel

• de.wikipedia.org/wiki/Kategorie:Klinische_Fors… – Wikipedia Kategorie

• de.wikipedia.org/wiki/Therapie – Wikipedia Artikel

• flexikon.doccheck.com/de/Therapeutikum – DocCheck Flexikon

• Verträglichkeit (Psychologie) (de.wikipedia.org/wiki/Vertr%C3%A4glichkeit_(Ps…)) – Wikipedia Artikel

Unterschied zwischen Experiment und Studie

•

• de.wikipedia.org/wiki/Experiment – Wikipedia Artikel

• de.wikipedia.org/wiki/Studie – Wikipedia Artikel

Unterschied präklinische und klinische Studien

•

• de.wikipedia.org/wiki/Proband – Wikipedia Artikel

• de.wiktionary.org/wiki/Tiermodell– Wiktionary

• de.wikipedia.org/wiki/Tierversuch – Wikipedia Artikel

• de.wikipedia.org/wiki/Zellkultur – Wikipedia Artikel

• de.wikipedia.org/wiki/Pathologie – Wikipedia Artikel

• de.wikipedia.org/wiki/Tierwohl – Wikipedia Artikel

• Verblindung (de.wikipedia.org/wiki/Blindstudie) – Wikipedia Artikel

• de.wikipedia.org/wiki/Randomisierung – Wikipedia Artikel

Planung einer präklinischen Studie

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• BMBF Förderrichtlinie Präklinische Forschung (bmbf.de/bmbf/shareddocs/bekanntmachungen/de/20…) – Link Hompage BMBF

• de.wikipedia.org/wiki/Pilotstudie – Wikipedia Artikel

• multizentrische Studie (Multicenter-Studie) (de.wikipedia.org/wiki/Multicenter-Studie)– Wikipedia Artikel

• Translationale Forschung (de.wikipedia.org/wiki/Translationale_Medizin) – Wikipedia Artikel

Valley of death und seine Faktoren

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• What is Translational Research? Explaining the “Valley of Death’” (curesearch.org/what-is-translational-research-…) -Link (Englisch)

• wissenschaftlicher Artikel (open access): Seyhan, A.A. Lost in translation: the valley of death across preclinical and clinical divide – identification of problems and overcoming obstacles. transl med commun 4, 18 (2019). doi: doi.org/10.1186/s41231-019-0050-7

• de.wikipedia.org/wiki/Replikationskrise – Wikipedia Artikel

• Open Science (de.wikipedia.org/wiki/Open_Science) – Wikipedia Artikel

• fair principles (go-fair.org/fair-principles) – Homepage

• NFDI (nfdi.de) – Homepage

• Komplexität (de.wikipedia.org/wiki/Komplexit%C3%A4t) – Wikipedia Artikel

• wissenschaftlicher Artikel (open access): Drude, N.I., Martinez-Gamboa, L., Danziger, M. et al. Planning preclinical confirmatory multicenter trials to strengthen translation from basic to clinical research – a multi-stakeholder workshop report. transl med commun 7, 24 (2022). doi: doi.org/10.1186/s41231-022-00130-8

• de.wikipedia.org/wiki/Ariadnefaden – Wikipedia Artikel

• bihealth.org/en/notices/analysis-options-for-m… – Workshop Homepage

Präregistrierung in der Präklinik

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• en.wikipedia.org/wiki/Preregistration_(science) – Wikipedia Artikel (english)

• BfR: Bf3R (bf3r.de) – Das Deutsche Zentrum zum Schutz von Versuchstieren

• Animal Study Registry (animalstudyregistry.org) – Homepage

• ORCID (orcid.org) – Homepage

• Digital Object Identifier (de.wikipedia.org/wiki/Digital_Object_Identifier) – Homepage

Definition des minimalen biologischen Ziels

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• Effektstärke (de.wikipedia.org/wiki/Effektst%C3%A4rke) – Wikipedia Artikel

• wissenschaftlicher Artikel (open access): Anvari, F. & Lakens, D.

Using anchor-based methods to determine the smallest effect size of interest.Journal of Experimental Social Psychology, Elsevier BV, 2021, 96, 104159 doi: doi.org/10.1016/j.jesp.2021.104159

• de.wikipedia.org/wiki/Streuung – Wikipedia Artikel

• Standardabweichung (de.wikipedia.org/wiki/Varianz_(Stochastik)) – Wikipedia Artikel

• Stichprobenumfang oder Stichprobengröße (de.wikipedia.org/wiki/Zufallsstichprobe#Stichp…) – Wikipedia Artikel

• Peripheres Nervensystem (de.wikipedia.org/wiki/Peripheres_Nervensystem) – Wikipedia Artikel

• de.wikipedia.org/wiki/Ischiasnerv– Wikipedia Artikel

Multizentrische Organisation

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• Richtlinie zur Förderung von präklinischen konfirmatorischen Studien und systematischen Reviews (gesundheitsforschung-bmbf.de/de/14868.php) – Link Hompage BMBF

• de.wikipedia.org/wiki/Multicenter-Studie – Wikipedia Artikel

• Systematischer Fehler (de.wikipedia.org/wiki/Systematische_Abweichung) – Wikipedia Artikel

Beteiligte Zentren

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• Molekulare Zellbiologie am Universitätsklinikum Jena (uniklinikum-jena.de/zellbiologie) – Homepage

• Arbeitsgruppe Prof. Dr. Ruth Stassart (uniklinikum-leipzig.de/einrichtungen/pfi/forsc…) – Homepage

• ​Arbeitsgruppe Prof. Dr. Robert Fledrich (uniklinikum-leipzig.de/einrichtungen/anatomie/…) – Homepage

Konfirmatorische Studien

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• de.wiktionary.org/wiki/konfirmatorisch– Wiktionary

Definition interne, externe und translationale Validität

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• de.wikipedia.org/wiki/Replikationskrise – Wikipedia Artikel

• Validität (de.wikipedia.org/wiki/Validit%C3%A4t) – Wikipedia Artikel

• Interne Validität (de.wikipedia.org/wiki/Validit%C3%A4t#Interne_V…) – Wikipedia Artikel

• Externe Validität (de.wikipedia.org/wiki/Validit%C3%A4t#Externe_V…) – Wikipedia Artikel

• Inzuchtstämme (de.wikipedia.org/wiki/Inzuchtlinie) – Wikipedia Artikel

• translationale Validität (de.wikipedia.org/wiki/Translationale_Medizin) – Wikipedia Artikel

Präklinische Infrastrukturen am …